亚盛医药原创药耐立克新适应症成功纳入新版医保目录，推动患者可及性提升
21世纪经济报道 21财经APP
11月28日，国家医保局召开新闻发布会，介绍2024年国家医保药品目录调整工作，并公布新版药品目录。
本次调整后，目录内药品总数将增至3159种，其中西药1765种、中成药1394种，肿瘤、慢性病、罕见病、儿童用药等领域的保障水平得到明显提升。在今年谈判/竞价环节，共有117个目录外药品参加，其中89个谈判/竞价成功，成功率76%、平均降价63%，总体与2023年基本相当。
值得注意的是，亚盛医药的原创1类新药——奥雷巴替尼，此次新适应症以简易续约方式纳入，原目录内适应症成功续约，这意味着其获批的所有适应症均已纳入国家医保目录，成为本次调整中的亮点之一。此次调整后，耐立克的医保支付范围为:T315I 突变的慢性髓细胞白血病(CML)慢性期(-CP)或加速期(-AP)的成年患者；对一代和二代酪氨酸激酶抑制剂(TKI)耐药和/或不耐受的CML-CP成年患者。
亚盛医药董事长、CEO杨大俊博士表示:“耐立克新适应症以简易续约方式纳入新版国家医保药品目录，再次证明耐立克是满足患者急需、填补临床空白的重磅创新药物。”
随着耐立克新适应症的医保覆盖，亚盛医药的商业化潜力得到进一步激发。未来，亚盛医药有望通过持续的研发投入与创新突破，推动更多潜力药品的上市，助力其在激烈的行业竞争中脱颖而出。
耐立克适应症全面纳入医保
2024年医保目录调整的申报条件主要包括近5年新上市或修改说明书的药品、罕见病用药、国家鼓励研发的儿童药和仿制药以及国家基本药物等。
经相应程序，本次调整共新增91种药品，其中肿瘤用药26个、糖尿病等慢性病用药15个(含2个罕见病)、罕见病用药13个、抗感染用药7个、中成药11个、精神病用药4个，以及其他领域用药21个。同时，调出了43种临床已被替或长期未生产供应的药品。
本次医保谈判中，亚盛医药原创1类新药耐立克也传来捷报。
耐立克用于治疗对一代和二代TKI耐药和/或不耐受的CML-CP成年患者的新增适应症，通过2024年国家医保药品目录调整谈判药品简易续约程序成功纳入新版国家医保药品目录。
此前，耐立克的首个适应症，即治疗T315I 突变的慢性髓细胞白血病慢性期(-CP)或加速期(-AP)的成年患者，被纳入2022年版医保目录，并于此次成功续约。
这也意味着，目前耐立克已上市的所有适应症均已纳入国家医保药品目录。
自2017年以来，国家医保药品目录经过六轮调整，共新增744个药品。而历经多年的持续更新和完善，已初步形成了符合国情、与国际接轨、系统科学的医保谈判底价测算技术和方法。
复旦大学教授、2024年国家医保药品目录调整药物经济学专家组组长陈文指出，2024年测算技术和方法的优化与完善，进一步诠释了“创新价值”与“理性价格”的有机结合。通过建立“以患者健康获益”为核心的多维价值评估体系，引导医药行业瞄准真创新，努力创造更高的临床价值，树立了支持创新的鲜明导向。
7轮调整，在准入阶段为530种谈判新增药品建立了全国统一的医保支付标准，推动形成了符合中国国情的创新药价格体系，兼顾了参保人和医保基金的承受能力、临床合理的用药需求、企业投入和回报等因素，为创新药在各方共赢基础上实现可持续发展奠定了基础，提升了对创新支持的稳定性和可持续性。
因此，此次耐立克已上市的所有适应症全部纳入新版国家医保药品目录，再次证明了耐立克是满足患者急需、填补临床空白的重磅创新药物。
据了解，自2001年以来，酪氨酸激酶抑制剂的诞生显著提升了慢性髓性白血病(CML)患者的生存率，然而，随着靶向药物的普及，获得性耐药问题逐渐突出，其中50%以上的耐药与BCR-ABL激酶区突变有关，最常见的是T315I突变，占突变类型的10%-30%。在耐立克获批前，国内对TKI耐药或不耐受以及T315I突变患者长期缺乏针对性的治疗药物。
耐立克的成功上市打破了国内长期的“无药可医”局面。耐立克是中国首个获批上市的第三代BCR-ABL抑制剂，获国家quot;重大新药创制quot;专项支持，为全球层面“Best-in-class”潜力新药。该药物的上市填补了国内临床治疗空白，具极大社会价值。
自上市以来，耐立克的临床价值和潜力在国内外肿瘤领域得到了广泛认可。销售数据再次证明了这一点。亚盛2024半年报显示，报告期内，耐立克实现销售收入人民币1.13亿元，环比增长120%，同比增长5%。
而新适应症获批进入医保，在进一步激发耐立克商业化潜力的同时，也有望大大减轻患者的医疗负担，提升药物的可及性。
研发管线“厚积薄发”
从结果来看，此次医保谈判大力支持药品创新。
今年目录调整范围以新药为主，新增的91种药品中有90种为5年内新上市品种。本次医保谈判将包括1类化药、1类治疗用生物制品、1类和3类中成药在内的“全球新”作为重点支持对象，确保“好钢用在刀刃上”。新增91种药品中38种是“全球新”的创新药，无论是比例还是绝对数量都创历年新高。在谈判阶段，创新药的谈判成功率超过了90%，较总体成功率高16个百分点。
由此可见，医保基金是在“真金白银”支持创新药发展。
具体来看，国家医保局医药管理司司长黄心宇解释，医保部门近年来开展了多方面工作支持创新药发展。
一是建立全面支持创新药发展的准入机制，树立支持创新的鲜明导向。自2020年起，实施企业申报制，聚焦5年内新上市药品，通过增加评审创新权重、谈判阶段体现创新价值、续约阶段降价保护等措施，形成全流程支持体系。以2024年调整为例，38种创新药新增入目录，创新药成功率显著高于总体水平，创历年新高。
二是助力构建覆盖13亿多人口的全国统一大市场，支持创新药快速进入市场获得合理市场回报。取消地方增补权限，实现医保药品范围统一，通过挂网谈判药品、医院应配尽配、支持“双通道”等措施，加快创新药市场化和临床应用。监测数据显示，去年新增的105种谈判药品，今年10月销量较年初增长近6倍，放量显著。
三是建立健全药品创新价值评估机制，着力实现“支持真创新、真支持创新”。结合中国实际与国际经验，优化药品评价方法，从安全性、有效性、创新性等维度量化临床价值，建立全生命周期药品价值评估体系，为识别和评估创新价值提供科学依据。
得益于医保的支持，创新药企看得到合理利润回报，销售增量为企业发展源源不断“造血”，从而“反哺”研发管线。
医药企业研发投入稳步上升成为趋势，一改过去“重销售、轻研发”的现象。有研究表明，自2018年至2023年，我国医药上市企业销售费用占比从17%降至13.7%，研发费用占比从1.8%增至4.7%，呈现逐年上升的良好势头。
其中，作为“国产创新药标杆”，亚盛在研发上的投入上更是尤为突出。
大量投入也让亚盛迎来了管线的厚积薄发。
一方面，已成功上市的产品从未停止探索新的适应症。在CML之外，耐立克在费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(ALL)的治疗领域也颇具潜力，正在开展治疗初治Ph+ ALL患者的全球注册III期临床研究，有望成为国内首个获批用于Ph+ ALL一线治疗的TKI。在实体瘤领域，该品种也获批开展一项治疗琥珀酸脱氢酶(SDH)缺陷型胃肠道间质瘤(GIST)患者的全球注册III期研究，且已获CDE纳入突破性治疗品种。这意味着未来耐立克有望不断扩展适应症，惠及更多患者。
另一方面，在研产品有望助推亚盛商业化的进一步发展。2024年11月17日，亚盛自主研发的新型选择性Bcl-2抑制剂APG-2575的新药上市申请已获国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)受理，并被纳入优先审评程序，用于治疗难治或复发性(r/r)慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤(CLL/SLL)。APG-2575被业内誉为下一个重磅炸弹药物。随着APG-2575商业化逼近凭借其潜在的商业价值，该药物的顺利上市预计将成为亚盛医药实现持续盈利、高速发展的关键一环。
此外，亚盛还有诸如APG-115、APG-2449、APG-5918等潜在的First-in-Class/Best-in-Class在研产品，为未来发展带来给多可能。
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